'첨단재생바이오법', 변화의 시작‥예상되는 효과는?
- Autor : NKMAX
- Date : 20-08-26 09:11
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'첨단재생바이오법', 변화의 시작‥예상되는 효과는?
해외는 이미 첨단의약 초점 맞춘 제도 안착‥우리나라는 시작 단계이지만 '경쟁력' 향상 기대
[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] `첨단재생바이오법(‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률)` 시행을 앞두고 기대와 우려가 공존하고 있다.
첨단바이오의약품법은 기존 약사법의 내용을 많이 반영했기 때문에 당장 큰 변화를 기대하기 어려울 수 있다.
그러나 정부의 지원 하에 세포유전자 치료제의 연구가 더 활발해질 수 있다는 점, 상업화 과정에서 안전성 및 유효성 기준에 부합하는 경우 제품이 빠르게 시장에 출시될 수 있다 것은 긍정적이다.
우리나라가 시행하는 첨단재생바이오법은 기본적으로 안전성이 우선시된다. 단순 조작은 첨단재생의료에서 제외되며, 위험도에 따라 임상시험은 철저하게 심의위원회를 거치게 된다.
연구대상은 대체치료제가 없는 중대한 질환, 희귀질환, 난치질환을 포함시켰으며, 안전성을 위해 장기추적 조사를 시행한다. 장기추적조사 기간은 줄기세포치료제 최대 5년, 유전자치료제 최대 15년, 이종장기 등 최대 30년 이내에서 정해질 수 있다.
결과적으로 우리나라에서도 세포유전자 치료제 산업이 형성되고 관련 기업의 글로벌 경쟁력이 강화될 기회가 생기는 셈이다.
DB금융투자의 '제약-첨단의 약국(國)' 보고서에 따르면, 첨단재생바이오법은 임상연구 관련 첨단재생의료를 중심으로는 첨생법, 상업화를 전제로 한 첨단바이오의약품 중심으로는 첨바법이라는 약칭으로 불리기도 한다.
급속히 성장하는 시장에 대응하기 위해 의료 선진국들은 이미 첨단의약 분야에 특화된 정책과 인허가 제도를 마련하고 있다.
아직 우리나라는 시작 단계이지만, 해외에서 첨단재생바이오법과 비슷한 제도가 시작되고 안착되는 과정을 보며 '기대 효과'를 예상할 수 있다.
◆ 미국은 Cure Act 효과, 서서히 드러나는 중
미국은 2016년 21세기 치료법(21st Century Cure Act)을 시행하면서 RMAT(첨단재생의료 치료제) 규정을 신설했다.
21세기 치료법에는 첨단재생의료의 범위를 세포치료, 조직공학치료, 인체세포와 조직공학 제품, 치료법과 제품이 동시에 사용된 복합제품로 규정했다. 이들은 재생의료에 속하면서 중증 또는 생명을 위협하는 질병이나 증상을 치료하고 예비 임상 근거로 미충족 의료를 해결할 가능성이 있어야 한다고 정리했다.
첨단재생의료 치료제(RMAT)으로 지정되면 FDA의 신속 승인제도를 이용할 수 있다.
Cure Act가 발효된 이후 RMAT 지정신청 건수는 매년 30건 이상이며 승인건수는 전체의 30%를 상회한다.
올해 상반기 신청건수는 31건으로 크게 증가했다. 암에 국한돼 있지 않고 다양한 질환을 대상으로 신청되고 있으며 신경과 분야가 가장 많았다.
RMAT이 신설되기 전 재생의료는 혁신치료지정(BTD, Breakthrough Therapy Designation)으로 혜택을 받을 수 있었다.
비록 RMAT 지정에 따른 혜택이 BTD와 유사해 RMAT의 활용도에 의문이 있었으나, RMAT 신설 후 신청건수와 승인건수가 BTD를 상회하는 모습을 보이며 기업들이 신설된 제도를 잘 활용하고 있는 것으로 나타났다.
RMAT은 BTD의모든 혜택을 포함하면서 대리결과변수 또는 중간 평가지표 등에 대해 FDA와의 조기 논의 혜택이 추가돼 있다.
그리고 RMAT 지정은 기존치료제 대비 잠재적 개선을 반드시 요구하지 않기 때문에, 재생의료 연구 형태가 잘 반영돼 있는 것이 RMAT을 선호하는 경향이 더 커지고 있다.
◆ 재생의료 관련 두각 나타내는 유럽
유럽은 2007년 ATMP(첨단의약품, Advanced Therapy Medicinal Product) 특별법을 통해 재생의료를 제도화 했다.
ATMP는 살아있는 세포나 조직을 인체에 사용하려는 제품들을 규제하며, 질병의 치료 또는 예방을 위해 살아있는 유전자, 세포, 조직 등을 인간에게 사용할 목적으로 만들어진 제제를 첨단의약품으로 정의했다.
ATMP의 범위는 유전자치료제, 세포치료제, 조직공학제제, 융합첨단의약품으로 분류했다. 첨단의약품 허가는 EMA(유럽의약청)이 담당한다.
그 외에 시판 전 의사의 책임 하에 치료 목적으로 환자 맞춤형 첨단재생의료제품을 사용할 수 있는 병원 면제(Hospital Exemption)가 있다. 그렇지만 이는 유럽연합 회원국마다 다르게 적용될 수 있으며 특례 제도가 남용될 수 있는 문제를 안고 있다.
2016년 신속승인 제도로 PRIME(PRIority MEdicine)이 적용되면서 줄기세포 치료제 개발도 지원대상이 되었다.
◆ 안전성 강화하면서 재생의료 강국 도약한 일본
일본은 규제 정비 전까지 자유 진료 또는 비상업적 임상연구를 허용하면서 재생의료 활성화를 목표로 했다. 자유 진료는 환자와 의료기관 간의 동의 하에 자유롭게 진료할 수 있는 규정이다. 이밖에 보험이 적용되지 않는 의료형태로 Off-Label(허가 외 사용) 처방이 가능한 선진의료 제도, 일정한 요건하에서 미승인 의약품을 사용하는 고도의료 제도도 존재했다.
다양한 경로로 재생의료를 시도하면서 다른 국가들에 비해 빠르게 임상에 적용해왔고, iPSC(역분화줄기세포)로 노벨상까지 수상하는 기술력을 보유하게 됐다.
하지만 상용화 측면에서는 큰 성과가 없었고, 이는 부실한 자료축적이 원인으로 꼽혔다. 이후 환자의 안전 보장과 유효성 자료 축적의 요구가 커졌다.
이에 따라 일본은 2014년 재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률과 의약품·의료기기 등의 품질, 유효성 및 안전성의 확보 등에 관한 법률개정으로 제도를 정비했다. 바뀐 제도는 미검증 치료가 가능했던 자유 진료를 중단하고, 치료 계획 사전 검토 및 승인 절차를 통해 안전성을 높일 수 있도록 하고 있다.
재생의료 제품의 경우 안전성 및 유효성이 추정되는 시점에 조건부 시판을 승인해, 조기 시장진출을 지원하고 있다.
그러나 일본에서는 동일한 치료가 신청인에 따라 의료기술 또는 의약품이 될 수 있기 때문에, 여전히 연구용 재생의료기술과 시판 의약품을 구분하는데 별다른 제한사항이 없다.
◆ 첨단재생바이오법, 조심스러운 시작
우리나라는 오는 28일부터 첨단재생바이오법이 시행된다. 해당 법은 첨단재생의료와 첨단바이오의약품으로 나뉘어 규칙이 제정됐다. 관련 고시로는 첨단바이오의약품의 품목허가, 심사규정과 장기추적조사 관리 기준에 대한 내용이 있다.
첨단재생의료법은 의료기관에서 국가 지원금 또는 공익 목적의 발전기금 등으로 첨단재생의료에 대한 임상연구를 수행하기 위한 법적 기준이다. 따로 규정한 것을 제외하고는 의료법 및 생명윤리 안전에 관한 법률을 따른다.
첨단바이오의약품법은 약사법에서 바이오의약품 중 세포, 유전자 치료제의 품목허가 및 관리에 관한 법적 기준을 마련한 것이며, 규정한 것을 제외하고는 약사법을 따른다.
인체세포의 범위는 사람 또는 동물로부터 유래한 세포·조직, 동물로부터 유래 한 장기, 심의위원회의 심의를 거쳐 보건복지부 장관이 고시하는 것으로 정해졌다.
또 고위험에 해당하는 경우 임상연구를 하기 위해서는 심의위원회의 심의를 거쳐 식약처장의 승인을 받아야한다.
첨단재생의료는 현재 이용가능한 치료법이 없거나 다른 치료법과 비교해 현저히 효과가 우수할 것으로 예측되는 치료법에 해당하는지가 고려된다.
첨단재생의료 임상연구는 장기추적 조사가 뒤따른다. 기간은 줄기세포치료제 최대 5년, 유전자치료제 최대 15년, 이종장기 등 최대 30년 이내에서 정해질 수 있다.
신속처리 대상 및 혜택은 미국과 유사하다. 이미 많은 국가들이 첨단의약 관련 법령을 근거로 신속처리 제도를 운영하고 있다.
우리나라는 ▲대체치료제가 없고 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환의 치료를 목적으로 하는 경우 ▲희귀질환의 치료를 목적으로 하는 경우 ▲생물테러감염병 및 그 밖의 감염병의 대유행에 대한 예방 또는 치료를 목적으로 하는 경우가 대상이다.
신속 처리의 혜택은 '맞춤형 심사', '우선심사', '조건부 허가'가 있다.
앞서 우리나라에서 허가받은 세포치료제는 총 16종으로, 이는 첨단재생바이오법으로 허가를 받은 것으로 본다. 다만 법 시행 후 1년 이내에 식약처장에게 다시 허가를 받아야 한다.
[출처] 메디파나뉴스